أول مثبط بروتيازوم وأول علاج استقصائي للأميلويدوسيس يحصل على تسمية العلاج الرائد من قبل هيئة الغذاء والدواء
كامبريدج، ماساتشوستس و أوساكا، اليابان - يوم الإثنين 1 ديسمبر 2014 [ME NewsWire]
(بزنيس واير): أعلنت اليوم شركة "تاكيدا" للصناعات الدوائية المحدودة (المدرجة في بورصة طوكيو تحت الرمز TSE:4502) أن إدارة هيئة الغذاء والدواء الأمريكية قد منحت تسمية ’العلاج الرائد‘ للعقار الاستقصائي الفموي المثبط للبروتيازوم "إكزازوميب" (إم إل إن 9708) من "تاكيدا" لعلاج الأميلويدوسيس (إيه إل) خفيف السلسلة المنهجي الانتكاسي أو المقاوم للعلاج. ويعتبر هذا أو مثبط للبروتيازوم وأول علاج استقصائي للأميلودوسيس إيه إل يحصل على تسمية ’العلاج الرائد‘.
وقد حقق برنامج تطوير "إكزازوميب" فيما يتعلق بهذا الاستطباب تقدماً مباشراً من المرحلة الأولى إلى التجربة السريرية من المرحلة الثالثة، "تورمالين-إيه إل1"، والتي تقيِّم حالياً "إكزازوميب" مع "ديكساميتازون" في المرضى الذين يعانون من الأميلويدوسيس إيه إل الانتكاسي أو المقاوم للعلاج. وهذه هي التجربة الوحيدة من المرحلة الثالثة للأميلويدوسيس إيه إل الانتكاسي أو المقاوم للعلاج، وتقوم بتسجيل مرضى على مستوى عالمي.
والهدف من تسمية ’العلاج الرائد‘ هو تسريع تطوير ومراجعة الأدوية الجديدة لعلاج الحالات الخطرة أو المهددة للحياة. وتتطلب تسمية "العلاج الرائد" دليلاً سريرياً تمهيدياً يدل على أنه يمكن للعقار أن يظهر تحسناً ملموساً على نقاط نهاية واضحة سريرياً مقارنة بالعلاجات الأخرى المتوفرة. وسيتم تقديم البيانات المستخدمة لدعم هذه التسمية أمام الاجتماع السنوي للجميعة الأمريكية لأمراض الدم (إيه إس إتش) المنعقد ما بين 6 و 9 ديسمبر 2014 في سان فرانسيسكو [الموجز 3450: النتيجة طويلة الأمد لدراسة من المرحلة الأولى للدواء الاستقصائي الفموي المثبط للبروتيازوم "إكزازوميب" ضمن جرعة المرحلة الثالثة الموصى بها (آر بي 3 دي) في المرضى المصابين بالأميلويدوسيس (إيه إل) خفيف السلسلة المنهجي الانتكاسي أو المقاوم للعلاج (آر آر إيه إل)].
وقال رايموند ل. كومينزو، الطبيب، ومدير بنك الدم ومختبر معالجة الخلايا الجذعية، والأستاذ في كلية الطب جامعة تافتس: "يواجه المرضى المصابون بالأميلويدوسيس إيه إل مرضاً منهكاً قد يؤثر على العديد من أعضائهم وأنسجتهم. وتعتبر تسمية ’العلاج الرائد‘ التي حصل عليها ’إكزازوميب‘ إنجازاً مهماً في تطوير خيارات علاجية جديدة للمرضى الذين يصارعون هذا المرض النادر العدواني". وأضاف: "إن ما يشجعنا هو البيانات التمهيدية الإيجابية التي تقيِّم استخدام ’إكزازوميب‘ في علاج المرضى المصابين بالأميلويدوسيس إيه إل الانتكاسي أو المقاوم للعلاج".
وقال الأستاذ جيامباولو مرليني، مدير مركز أبحاث وعلاج الأميلويدوسيس المنهجي، في جامعة بافيا في إيطاليا: "إن ’إكزازوميب‘ هو عقار رائد يظهر نشاطاً وتحسنأ عضوياً لدى معظم مرضى الأميلويدوسيس إيه إل الذين خضعوا لعلاج سابق مكثف".
الأميلويدوسيس إيه إل هو اضطراب سوء تشكل البروتين، وهو اضطراب عدواني نادر، حيث يتم تشخيص أقل من 3000 حالة في الولايات المتحدة كل عام. ويأتي المرض على شكل ترسب الأميلويد في أعضاء وأنسجة الجسم. وفي حين أنه يمكن أن يؤثر الأميلويدوسيس إيه إل على أعضاء مختلفة من شخص لآخر، فإنه غالباً ما يؤثر على القلب والكلى والكبد والطحال والجهاز العصبي والسبيل الهضمي. ولا توجد علاجات موافق عليها في الولايات المتحدة أو في العالم للأميلويدوسيس إيه إل، ما يشكل حاجة طبية مهمة غير ملباة.
وقال مايكل فاسكونسيلي، الطبيب، ورئيس وحدة منطقة علاج الأورام، في "تاكيدا". "إن تسمية ’العلاج الرائد‘ هذه تعتبر أيضاً اعترافاً مهماً بقوة برنامج تطوير علم الأورام لدينا والتزامنا بتوسيع تثبيط البروتيازوم إلى حالات لم تكن في مجال تركيز الأبحاث والتطوير". وأضاف: "نود أن نقدر ونشكر المرضى والباحثين في الدراسة والمؤسسات، حيث أن مشاركتهم في هذا البرنامج جعلت هذا الإنجاز ممكناً".
وجدير بالذكر أن المركَّبات التي تحصل على وصف ’العلاج الرائد‘ تحصل على توجيهات مكثفة أكثر من هيئة الغذاء والدواء ضمن برنامج تطوير عقار فعال والتزام مؤسسي معزز من قبل كادر رفيع المستوى.
لمحة عن "إكزازوميب"
"إكزازوميب" هو عقار فموي تجريبي، مثبط للبروتيازوم، تتم دراسته في الورم النقوي المتعدد والأميلويدوسيس المنهجي خفيف السلسلة (إيه إل) وغيرها من الأورام الخبيثة. وقد حصل "إكزازوميب" على تسمية الدواء اليتيم للورم النقوي المتعدد في كل من الولايات المتحدة وأوروبا في عام 2011، وللأميلويدوسيس إيه إل في كل من الولايات المتحدة وأوروبا في عام 2012. وهو أول مثبط بروتيازوم يدخل المرحلة الثالثة من التجارب السريرية. ويتم إجراء أربع تجارب عالمية للمرحلة الثالثة: "تورمالين-إم إم 1" التي تدرس "إكزازوميب" مقابل العلاج الوهمي بالتشارك مع "ليناليدومايد" و"ديكساميتازون" في الورم النقوي المتعدد الانتكاسي و/أو المقاوم للعلاج؛ و"تورمالين-إيه إل 1" لتقصي "إكزازوميب" مع "ديكساميتازون" في المرضى الذين يعانون من أميلودوسيس إيه إل الانتكاسي أو المقاوم للعلاج؛ و"تورمالين-إم إم 2"، لتقصي "إكزازوميب" مقابل العلاج الوهمي بالتشارك مع "ليناليدومايد" و"ديكساميتازون" على المرضى الذين تم تشخيص إصابتهم بالورم النقوي المتعدد حديثاً؛ و"تورمالين-إم إم 3"، التي تدرس "إكزازوميب" مقابل العلاج الوهمي كعلاج صيانة على المرضى الذين تم تشخيص إصابتهم بالورم النقوي المتعدد حديثاً، بعد العلاج التحريضي والزرع الذاتي للخلايا الجذعية. وللحصول على معلومات إضافية عن دراسات المرحلة الثالثة الجارية يرجى زيارة: www.tourmalinetrials.com أو www.clinicaltrials.gov.
لمحة عن مرض أميلويدوسيس
أميلويدوسيس هو داء يقع عندما يختل أداء خلايا الجسم المنتجة للأجسام المضادة وتنتج أنسجة بروتين غير طبيعية تعرف باسم "الأميلويدات". يمكن لهذه "الأميلويدات" أن تشكل ترسبات في أي عضو في الجسم، ولهذا السبب قد يكون تأثير داء الأميلويدوسيس مختلفاً من شخص لآخر. وهنالك أنواع مختلفة لهذا الداء وبعضها يأتي بالوراثة. ويعتبر الأميلويدوسيس إيه إل، الذي يعرف أيضاً باسم بالأميلويدوسيس خفيف السلسة أو الأولي أو المنهجي، الشكل الأكثر شيوعاً من هذا المرض. ويؤثر الأميلويدوسيس إيه إل في أغلب الأحيان على الكلى والقلب، إلا أنه يمكن لأي نسيج آخر تقريباً أن يتأثر، بما في ذلك الكبد والجهاز العصبي والأنسجة الرخوة.
لمحة عن شركة "تاكيدا" للصناعات الدوائية المحدودة
شركة "تاكيدا" الواقعة في أوساكا باليابان هي شركة عالميّة قائمة على الأبحاث، وهي تركّز أعمالها الأساسيّة على المستحضرات الدوائية. وبصفتها أكبر شركة مستحضرات دوائية في اليابان وأحد الرواد العالميّين في القطاع، تلتزم "تاكيدا" بالاجتهاد من أجل صحّة أفضل للناس في جميع أنحاء العالم، وذلك من خلال ريادة الابتكار في الطب. يمكنكم الحصول على معلومات إضافية عن "تاكيدا" عبر موقع الشركة الإلكتروني على الإنترنت: www.takeda.com.
إن نص اللغة الأصلية لهذا البيان هو النسخة الرسمية المعتمدة. أما الترجمة فقد قدمت للمساعدة فقط، ويجب الرجوع لنص اللغة الأصلية الذي يمثل النسخة الوحيدة ذات التأثير القانوني.
Contacts
شركة "تاكيدا" للصناعات الدوائية المحدودة
إليزابيث بينجبانك
+1-617-444-1495
elizabeth.pingpank@takeda.com
قسم الاتصالات المؤسسية (العلاقات العامة/الاتصالات المؤسسية)
+81-3-3278-2037
كامبريدج، ماساتشوستس و أوساكا، اليابان - يوم الإثنين 1 ديسمبر 2014 [ME NewsWire]
(بزنيس واير): أعلنت اليوم شركة "تاكيدا" للصناعات الدوائية المحدودة (المدرجة في بورصة طوكيو تحت الرمز TSE:4502) أن إدارة هيئة الغذاء والدواء الأمريكية قد منحت تسمية ’العلاج الرائد‘ للعقار الاستقصائي الفموي المثبط للبروتيازوم "إكزازوميب" (إم إل إن 9708) من "تاكيدا" لعلاج الأميلويدوسيس (إيه إل) خفيف السلسلة المنهجي الانتكاسي أو المقاوم للعلاج. ويعتبر هذا أو مثبط للبروتيازوم وأول علاج استقصائي للأميلودوسيس إيه إل يحصل على تسمية ’العلاج الرائد‘.
وقد حقق برنامج تطوير "إكزازوميب" فيما يتعلق بهذا الاستطباب تقدماً مباشراً من المرحلة الأولى إلى التجربة السريرية من المرحلة الثالثة، "تورمالين-إيه إل1"، والتي تقيِّم حالياً "إكزازوميب" مع "ديكساميتازون" في المرضى الذين يعانون من الأميلويدوسيس إيه إل الانتكاسي أو المقاوم للعلاج. وهذه هي التجربة الوحيدة من المرحلة الثالثة للأميلويدوسيس إيه إل الانتكاسي أو المقاوم للعلاج، وتقوم بتسجيل مرضى على مستوى عالمي.
والهدف من تسمية ’العلاج الرائد‘ هو تسريع تطوير ومراجعة الأدوية الجديدة لعلاج الحالات الخطرة أو المهددة للحياة. وتتطلب تسمية "العلاج الرائد" دليلاً سريرياً تمهيدياً يدل على أنه يمكن للعقار أن يظهر تحسناً ملموساً على نقاط نهاية واضحة سريرياً مقارنة بالعلاجات الأخرى المتوفرة. وسيتم تقديم البيانات المستخدمة لدعم هذه التسمية أمام الاجتماع السنوي للجميعة الأمريكية لأمراض الدم (إيه إس إتش) المنعقد ما بين 6 و 9 ديسمبر 2014 في سان فرانسيسكو [الموجز 3450: النتيجة طويلة الأمد لدراسة من المرحلة الأولى للدواء الاستقصائي الفموي المثبط للبروتيازوم "إكزازوميب" ضمن جرعة المرحلة الثالثة الموصى بها (آر بي 3 دي) في المرضى المصابين بالأميلويدوسيس (إيه إل) خفيف السلسلة المنهجي الانتكاسي أو المقاوم للعلاج (آر آر إيه إل)].
وقال رايموند ل. كومينزو، الطبيب، ومدير بنك الدم ومختبر معالجة الخلايا الجذعية، والأستاذ في كلية الطب جامعة تافتس: "يواجه المرضى المصابون بالأميلويدوسيس إيه إل مرضاً منهكاً قد يؤثر على العديد من أعضائهم وأنسجتهم. وتعتبر تسمية ’العلاج الرائد‘ التي حصل عليها ’إكزازوميب‘ إنجازاً مهماً في تطوير خيارات علاجية جديدة للمرضى الذين يصارعون هذا المرض النادر العدواني". وأضاف: "إن ما يشجعنا هو البيانات التمهيدية الإيجابية التي تقيِّم استخدام ’إكزازوميب‘ في علاج المرضى المصابين بالأميلويدوسيس إيه إل الانتكاسي أو المقاوم للعلاج".
وقال الأستاذ جيامباولو مرليني، مدير مركز أبحاث وعلاج الأميلويدوسيس المنهجي، في جامعة بافيا في إيطاليا: "إن ’إكزازوميب‘ هو عقار رائد يظهر نشاطاً وتحسنأ عضوياً لدى معظم مرضى الأميلويدوسيس إيه إل الذين خضعوا لعلاج سابق مكثف".
الأميلويدوسيس إيه إل هو اضطراب سوء تشكل البروتين، وهو اضطراب عدواني نادر، حيث يتم تشخيص أقل من 3000 حالة في الولايات المتحدة كل عام. ويأتي المرض على شكل ترسب الأميلويد في أعضاء وأنسجة الجسم. وفي حين أنه يمكن أن يؤثر الأميلويدوسيس إيه إل على أعضاء مختلفة من شخص لآخر، فإنه غالباً ما يؤثر على القلب والكلى والكبد والطحال والجهاز العصبي والسبيل الهضمي. ولا توجد علاجات موافق عليها في الولايات المتحدة أو في العالم للأميلويدوسيس إيه إل، ما يشكل حاجة طبية مهمة غير ملباة.
وقال مايكل فاسكونسيلي، الطبيب، ورئيس وحدة منطقة علاج الأورام، في "تاكيدا". "إن تسمية ’العلاج الرائد‘ هذه تعتبر أيضاً اعترافاً مهماً بقوة برنامج تطوير علم الأورام لدينا والتزامنا بتوسيع تثبيط البروتيازوم إلى حالات لم تكن في مجال تركيز الأبحاث والتطوير". وأضاف: "نود أن نقدر ونشكر المرضى والباحثين في الدراسة والمؤسسات، حيث أن مشاركتهم في هذا البرنامج جعلت هذا الإنجاز ممكناً".
وجدير بالذكر أن المركَّبات التي تحصل على وصف ’العلاج الرائد‘ تحصل على توجيهات مكثفة أكثر من هيئة الغذاء والدواء ضمن برنامج تطوير عقار فعال والتزام مؤسسي معزز من قبل كادر رفيع المستوى.
لمحة عن "إكزازوميب"
"إكزازوميب" هو عقار فموي تجريبي، مثبط للبروتيازوم، تتم دراسته في الورم النقوي المتعدد والأميلويدوسيس المنهجي خفيف السلسلة (إيه إل) وغيرها من الأورام الخبيثة. وقد حصل "إكزازوميب" على تسمية الدواء اليتيم للورم النقوي المتعدد في كل من الولايات المتحدة وأوروبا في عام 2011، وللأميلويدوسيس إيه إل في كل من الولايات المتحدة وأوروبا في عام 2012. وهو أول مثبط بروتيازوم يدخل المرحلة الثالثة من التجارب السريرية. ويتم إجراء أربع تجارب عالمية للمرحلة الثالثة: "تورمالين-إم إم 1" التي تدرس "إكزازوميب" مقابل العلاج الوهمي بالتشارك مع "ليناليدومايد" و"ديكساميتازون" في الورم النقوي المتعدد الانتكاسي و/أو المقاوم للعلاج؛ و"تورمالين-إيه إل 1" لتقصي "إكزازوميب" مع "ديكساميتازون" في المرضى الذين يعانون من أميلودوسيس إيه إل الانتكاسي أو المقاوم للعلاج؛ و"تورمالين-إم إم 2"، لتقصي "إكزازوميب" مقابل العلاج الوهمي بالتشارك مع "ليناليدومايد" و"ديكساميتازون" على المرضى الذين تم تشخيص إصابتهم بالورم النقوي المتعدد حديثاً؛ و"تورمالين-إم إم 3"، التي تدرس "إكزازوميب" مقابل العلاج الوهمي كعلاج صيانة على المرضى الذين تم تشخيص إصابتهم بالورم النقوي المتعدد حديثاً، بعد العلاج التحريضي والزرع الذاتي للخلايا الجذعية. وللحصول على معلومات إضافية عن دراسات المرحلة الثالثة الجارية يرجى زيارة: www.tourmalinetrials.com أو www.clinicaltrials.gov.
لمحة عن مرض أميلويدوسيس
أميلويدوسيس هو داء يقع عندما يختل أداء خلايا الجسم المنتجة للأجسام المضادة وتنتج أنسجة بروتين غير طبيعية تعرف باسم "الأميلويدات". يمكن لهذه "الأميلويدات" أن تشكل ترسبات في أي عضو في الجسم، ولهذا السبب قد يكون تأثير داء الأميلويدوسيس مختلفاً من شخص لآخر. وهنالك أنواع مختلفة لهذا الداء وبعضها يأتي بالوراثة. ويعتبر الأميلويدوسيس إيه إل، الذي يعرف أيضاً باسم بالأميلويدوسيس خفيف السلسة أو الأولي أو المنهجي، الشكل الأكثر شيوعاً من هذا المرض. ويؤثر الأميلويدوسيس إيه إل في أغلب الأحيان على الكلى والقلب، إلا أنه يمكن لأي نسيج آخر تقريباً أن يتأثر، بما في ذلك الكبد والجهاز العصبي والأنسجة الرخوة.
لمحة عن شركة "تاكيدا" للصناعات الدوائية المحدودة
شركة "تاكيدا" الواقعة في أوساكا باليابان هي شركة عالميّة قائمة على الأبحاث، وهي تركّز أعمالها الأساسيّة على المستحضرات الدوائية. وبصفتها أكبر شركة مستحضرات دوائية في اليابان وأحد الرواد العالميّين في القطاع، تلتزم "تاكيدا" بالاجتهاد من أجل صحّة أفضل للناس في جميع أنحاء العالم، وذلك من خلال ريادة الابتكار في الطب. يمكنكم الحصول على معلومات إضافية عن "تاكيدا" عبر موقع الشركة الإلكتروني على الإنترنت: www.takeda.com.
إن نص اللغة الأصلية لهذا البيان هو النسخة الرسمية المعتمدة. أما الترجمة فقد قدمت للمساعدة فقط، ويجب الرجوع لنص اللغة الأصلية الذي يمثل النسخة الوحيدة ذات التأثير القانوني.
Contacts
شركة "تاكيدا" للصناعات الدوائية المحدودة
إليزابيث بينجبانك
+1-617-444-1495
elizabeth.pingpank@takeda.com
قسم الاتصالات المؤسسية (العلاقات العامة/الاتصالات المؤسسية)
+81-3-3278-2037
No comments:
Post a Comment