اللجنة الأوروبية تمنح ترخيص التسويق لسترنسيك (أسفوتاز ألفا) لعلاج المرضى المصابين بنقص الفوسفاتاز من الطفولة

- سترنسيك هو أول علاج تتم الموافقة عليه في أوروبا لعلاج نقص الفوسفاتاز، وهو اضطراب استقلابي نادر يشكل خطراً على الحياة-

تشيشير، كونيتيكت - يوم الثُّلَاثاء 1 سبتمبر 2015 [ME NewsWire]

(بزنيس واير):   أعلنت اليوم شركة "أليكسيون فارماسوتيكلز" للمستحضرات الدوائية (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز NASDAQ:ALXN)، أن اللجنة الأوروبية وافقت على استخدام "سترنسيك" (أسفوتاز ألفا) كعلاج بديل أنزيمي طويل الأمد للمرضى المصابين بنقص الفوسفاتاز من الطفولة "إتش بي بي" لعلاج عوارض المرض التي تظهر على العظام. ويبين ’موجز خصائص المنتَج‘ أن مرض نقص الفوسفاتاز مرتبط بالعديد من الأعراض التي تظهر على العظام ومنها الكساح/لين العظام، وتغير استقلاب الكالسيوم والفوسفاتاز، وضعف النمو والحركة، وضعف تنفسي قد يتطلب أجهزة تنفس، ونوبات تتجاوب مع فيتامين بي6. ويعتبر "سترنسيك" أول علاج يحصل على الموافقة في الاتحاد الأوروبي لعلاج المرضى المصابين بـ"إتش بي بي"، وهو اضطراب استقلابي نادر يشكل خطراً على الحياة. وتتوقع "أليكسيون" أن تبدأ تقديم الدواء للمرضى في ألمانيا في شهر أكتوبر وقد ستبدأ الآن بعمليات تسديد التكاليف مع سلطات الرعاية الصحية في الدول الأوروبية الكبرى.

وقالت الدكتورة كريستين هوفمان، المختصة بطب الأطفال في مستشفى الأطفال، قسم أمراض الروماتيزم ولين العظام لدى الأطفال، بجامعة فورتسبورغ في فورتسبورغ بألمانيا: "يعتبر نقص الفوسفاتاز مرضاً غاية في الندرة يمكن أن يكون له عواقب خطيرة على المرضى وأسرهم. ويمكن أن يواجه المرضى، دون علاج، تحديات كبيرة تتعلق بالتطور والنمو والقدرة على الحركة ونسبة وفيات عالية بين الرضع. وأنا في غاية السرور الآن لأن نقص الفوسفاتاز الولادي يحظى بعلاج، حاصل على الموافقة الأوروبية، لمعالجة السبب الكامن وراء المرض الوراثي الاستقلابي الذي يستمر مدى الحياة عن طريق استبدال الفوسفاتاز القلوي غير المحدد نسيجياً".

ويعتبر نقص الفوسفاتاز مرضاً وراثياً استقلابياً متقدماً، يعاني فيه المرضى من تأثيرات خطيرة على أنظمة متعددة في الجسم، مما يؤدي إلى مضاعفات معيقة أو تشكل تهديداً على الحياة. وهو مرض فائق الندرة، أي أنه حسب التعريف يؤثر على أقل من 20 مريضاً لكل مليون نسمة من العدد الإجمالي للسكان1. ويتم تشخيص "إتش بي بي" عن طريق تشبع العظام بالمواد المعدنية بطريقة معابة يمكن أن تؤدي إلى تشوه في العظام وغيرها من التشوهات في الهيكل العظمي، بالإضافة إلى مضاعفات على أنظمة الجسم مثل ضعف شديد في العضلات ونوبات وألم وفشل تنفسي مما يؤدي إلى وفاة قبل الأوان لدى الرضع. 2-6

وعلق دايفيد هالال، الرئيس التنفيذي لشركة "أليكسيون" قائلاً: "بوصفه أول علاج موافق عليه لعلاج نقص الفوسفاتاز من الطفولة في أوروبا، يعتبر ’سترنسيك‘ علاجاً مبتكراً للمرضى المصابين بهذا المرض المدمر والذي يشكل خطراً على الحياة. ويسرنا أن علامة الاتحاد الأوروبي ستسمح لأي مريض يعاني من أعراض ’إتش بي بي‘ قبل سن 18 عاماً بأن يستخدم هذا العلاج. ونحن ممتنون للمحققين والمرضى وأسرهم الذين شاركوا في التجارب السريرية التي سمحت بالحصول على هذه الموافقة، وسنبدأ الآن بعمليات تسديد التكاليف مع سلطات الرعاية الصحية في أنحاء أوروبا لضمان أن يحظى المرضى المصابون بنقص الفوسفاتاز من الطفولة بإمكانية الحصول على دواء ’سترنسيك‘ الذي سيغير حياته، بأسرع وقت ممكن".

وقد منحت اللجنة الأوروبية تصريح التسويق لـ"سترنسيك" كعلاج بديل أنزيمي طويل الأمد للمرضى المصابين بنقص الفوسفاتاز من الطفولة لعلاج آثار المرض التي تصيب العظام. ويفيد موجز خواص المنتَج أن "إتش بي بي" يرتبط بعدة أعراض عظمية تتضمن الكساح/لين العظام، واستقلاب متغير للكالسيوم والفوسفات، وضعف النمو والقدرة على الحركة، وضعف تنفسي قد يتطلب أجهزة تنفس، ونوبات تتجاوب مع فيتامين "بي 6". ويبين التاريخ الطبيعي للمرضى الرضع المصابين بنقص الفوسفاتاز والذين لم تتم معالجتهم نسبة وفيات مرتفعة عندما يتطلب الأمر أجهزة تنفس. كما يشير الموجز إلى أن 71 في المئة من المرضى الرضع الذين تم علاجهم بـ"سترنسيك" والذين يحتاجون إلى أجهزة التنفس بقوا على قيد الحياة واستمروا في العلاج.

وتطبق موافقة اللجنة الأوروبية على "سترنسيك" على الدول الأعضاء الـ28 في الاتحاد الأوروبي، بالإضافة إلى آيسلندا، والنرويج وليختنشتاين وتأتي عقب الآراء الإيجابية التي قدمتها لجنة المنتجات الطبية ذات الاستخدام البشري "سي إتش إم بي" في يونيو 2015. كما حصل "سترنسيك" على موافقة علاج "إتش بي بي" من وزارة الصحة والعمل والشؤون الاجتماعية اليابانية، وهيئة الصحة الكندية. في حين منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "سترنسيك" صفة العلاج التقدمي ووافقت على إجراء مراجعة ذات أولوية لطلب ترخيص المنتجات الحيوية "بي إل إيه" المقدم من "أليكسيون".

البيانات السريرية

تم الاستناد في منح موافقة اللجنة الأوروبية لـ"سترنسيك" على بيانات سريرية من أربعة دراسات محورية استباقية وامتدادتها، والتي تتألف من 68 مريضاً من الأطفال المصابين بنقص الفوسفاتاز (من حديثي الولادة حتى 66 عاماً). وأظهرت نتائج الدراسة أن المرضى الذين تمت معالجتهم بـ"سترنسيك" أظهروا تحسنات سريعة ومستدامة في تشبع العظام بالمعادن، والتي تم قياسها عن طريق مقياس الانطباع الشعاعي العالمي للتغير ("آر جي آي-سي")، الذي يقوم بتقييم حدة الكساح بناءً على صور شعاعية. وقد شهد المرضى خلال التجارب السريرية تحسنات في بنية الهيكل العظمي، كما بينت الصور الشعاعية للمفاصل، والمظهر النسيجي لعينات الخزع العظمية، والتعويض الواضح في ازدياد الطول.

ومن أكثر التفاعلات الحادة شيوعاً التي تم ملاحظتها خلال الدراسات هي تفاعلات في موقع الحقن وتفاعلات حادة مرتبطة بالحقن. وكانت معظم هذه التفاعلات غير خطرة وذات كثافة تراوحت بين البسيطة والمتوسطة.

لمحة عن نقص الفوسفاتاز (إتش بي بي)

نقص الفوسفاتاز "إتش بي بي" هو مرض استقلابي ورائي مزمن تقدمي فائق الندرة يتصف بتشبع العظام بالمعادن بطريقة معابة مما يؤدي إلى تدمير العظام وتشوه العظام، وضعف شديد في العضلات ونوبات وفشل تنفسي ووفاة مبكرة. 2-6

ويعود سبب "إتش بي بي" إلى طفرات في الترميز الجيني لأنزيم يعرف بالفوسفاتاز القلوي غير المحدد نسيجياً ("تي إن إس إيه إل بي")2،3. ويمكن أن يؤثر العيب الجيني في "إتش بي بي" على الناس من كل الأعمار2. وعادةً ما يتم تصنيف "إتش بي بي" وفق سن المريض عند بدء أعراض المرض، حيث يتم تحديد "إتش بي بي" لدى الرضع والأطفال بظهور أولى الأعراض قبل سن 18 عاماً.

ويمكن أن يؤدي "إتش بي بي" إلى عواقب خطيرة للمرضى في أي من مراحل الحياة2. وفي دراسة للتاريخ الطبيعي، تبين أن الرضع الذين تظهر عليهم أعراض "إتش بي بي" خلال الأشهر الستة الأولى من الحياة لديهم نسبة وفاة عالية، حيث تبلغ النسبة الإجمالية للوفيات 73 في المئة في عمر 5 أعوام7. وتعود الوفيات لدى هؤلاء المرضى بشكل أساسي إلى الفشل التنفسي2،6،8. وتتضمن المضاعفات السريرية طويلة الأمد للمرضى الذين يبقون على قيد الحياة حتى مرحلة المراهقة والبلوغ كسوراً متكررة لا تشفى وضعف شديد للعضلات وألم معيق، والحاجة إلى أجهزة مساعدة إسعافية مثل الكراسي المتحركة ومساعدات المشي ذات الدواليب والعكازات2،5.

لمحة عن "سترنسيك" (أسفوتاز ألفا )

"سترنسيك" (أسفوتاز ألفا) هو علاج مبتكر يعمل عبر الحل محل الإنزيم المتواجد بكميات غير كافية لدى المصابين بنقص الفوسفاتاز في الدم لمعالجة السبب الكامن وراء النقص في نشاط الأنسجة غير محددة الفوسفاتاز القلوية. من خلال الحلول مكان الأنزيم المعيب، يهدف العلاج بواسطة "سترنسيك" إلى الحؤول دون حصول عيوب في تمعدن الهيكل العظمي أو عكسها، وبالتالي منع الاعتلال العظمي والجهازي الحاد والوفاة المبكرة.

وقد نال "سترنسيك" الموافقة في كل من اليابان وكندا لعلاج المرضى الذين يعانون من نقص الفوسفاتاز في الدم؛ كما تمت الموافقة على طلب ترخيص المنتج البيولوجي لـ"سترنسيك" للمراجعة ذات الأولوية من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).

معلومات هامة خاصة بالسلامة

قد تُسجّل ردّة فعل شديدة نتيجة فرط الحساسية لدى المرضى الذين يتلقون العلاج باستخدام "سترنسيك"، بما في ذلك الشرى، صعوبة في التنفس و / أو انهيار القلب والأوعية الدموية. كما أن حقن عقار "سترنسيك" قد يؤدي إلى ردة فعل في موقع الحقن المحلي.

تم الإبلاغ عن حالات تعظم الدروز الباكر في المرضى الذين يبلغون أقل من 5 سنوات من العمر. تم الإبلاغ عن حالات تكلس في العيون (في الملتحمة والقرنية) وحالات الكلاس الكلوي لدى المرضى الذين يتلقون علاج "سترنسيك". لا توجد بيانات كافية لتحديد علاقة سببية بين التعرض لعقار "سترنسيك" وتطور داء تعظم الدروز الباكر أو بين التعرض لعقار "سترنسيك" وحالات التكلس خارج الرحم.

قد يزداد تركيز هرمون الغدة الدرقية في الدم لدى المرضى الذين يخضعون للعلاج بواسطة "سترنسيك". كما قد يكون المرضى الذين يتناولون عقار "سترنسيك" عرضة لزيادة غير متناسبة في الوزن.

لمحة عن "أليكسيون"

"أليكسيون فارماسوتيكلز" هي شركةً عالميةً رائدةً تعمل في مجال الصيدلة الحيوية تركز على خدمة الأشخاص المصابين بأمراض خطرة وفائقة الندرة من خلال ابتكار وتسويق منتجات علاجية تغير مجرى حياة المرضى. وتقوم "أليكسيون" بتسويق علاج "سوليريس" (إيكوليزوماب) وتطويره، وهو مثبط للمتممة الانتهائية الأول في فئته، والعلاج الأول والوحيد الذي حصل على الموافقة لمعالجة المرضى المصابين بالبيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية "بي إن إتش"، والوحيد الذي يحظى بالموافقة علاج للمرضى المصابين بالبيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية والمرضى الذين يعانون من متلازمة انحلال الدم اليوريمي اللانمطي "إيه إتش يو إس".، وهما عبارة عن مرضين جينيين مزمنين نادرين جداً، يشكلان تهديداً على حياة المريض. وتسعى "أليكسيون" حالياً للحصول على امتياز عالمي رائد لعلاج اعتلال التمثيل الغذائي (الأيض) الجيني النادر، بما في ذلك "كانوما" (سيبيليباز ألفا) للمرضى الذين يعانون من نقص حمض الليباز الليزوزومية؛ و"سترنسيك" (أسفوتاز ألفا) لعلاج المرضى المصابين بنقص الفوسفاتاز في الدم. بالإضافة الى ذلك، تسعى "أليكسيون" لتقديم سلسلة من علاجات الأمراض النادرة فائقة الابتكار في مجال التقنية الحيوية ضمن مجموعة متنوعة من المجالات العلاجية. كونها شركةً عالميةً رائدةً في مجال تثبيط المتممة، تقوم الشركة بتعزيز وتوسيع محفظتها من مثبطات المتممة عبر منصات مختلفة، بما في ذلك تقييم المؤشرات المحتملة لاستخدام عقار "سوليريس" في أمراض إضافية خطرة ونادرة جداً. يمكن الاطلاع على هذا البيان الصحفي ومعلومات أخرى عن شركة "أليكسيون فارماسوتيكلز" على الموقع الإلكتروني التالي: www.alexion.com.

(إيه إل إكس إن – جي)

بيانات تطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بما في ذلك البيانات المتعلقة بالمنافع الطبية المحتملة لـ"سترنسيك" (أسفوتاز ألفا) لعلاج المرضى المصابين بنقص الفوسفاتاز في الدم. تخضع البيانات التطلعية لعوامل قد تؤدي إلى اختلاف نتائج وخطط "أليكسيون" عن تلك المتوقعة؛ بما في ذلك على سبيل المثال، قرارات السلطات التنظيمية بخصوص الموافقة على التسويق أو القيود المادية الخاصة بتسويق "سترنسيك" لعلاج المرضى المصابين بنقص الفوسفاتاز في الدم؛ التأخير في ترتيب قدرات التصنيع المرضية وإعداد بنية تحتية تجارية لـ"سترنسيك" لعلاج المرضى المصابين بنقص الفوسفاتاز في الدم، واحتمال ألا تكون نتائج التجارب السريرية قادرة على توقع سلامة وفعالية نتائج "سترنسيك" في مجموعات المرضى الشاملة أو المختلفة؛ والتخوف من امتناع اطراف ثالثة (بما في ذلك الوكالات الحكومية) عن إعادة تسديد نفقات استخدام "سترنسيك" بأسعار مقبولة أو امتناعها عن التعويض على الإطلاق، والتخوف من التقديرات بشأن عدد من المرضى الذين يخضعون للعلاج بواسطة "سترنسيك" ومن أن تكون الملاحظات المتعلقة بالتاريخ الطبيعي للمرضى الذين يخضعون للعلاج  بواسطة "سترنسيك" غير دقيقة، فضلاً عن مجموعة متنوعة من المخاطر المحددة من وقت لآخر في ملفات "ألكيسيون" المودعة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصة الأمريكية بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر المذكورة في تقرير "أليكسيون" الربعي وفقاً للنموذج "10-كيو" للفترة المنتهية في 30 يونيو 2015. ولا تنوي "أليكسيون" تحديث أي من هذه البيانات التطلعية بحيث تعكس أحداث أو ظروف لاحقة إلا إذا اضطرت لذلك لأسباب قانونية.

مراجع

1. القانون الصادر عن الاتحاد الأوروبي رقم 536/2014 الصادر عن البرلمان الأوروبي ومجلس 16 أبريل 2014 المتعلق بالتجارب السريرية على المنتجات الطبية للاستخدام البشري، والذي يُبطل القرار 2001/20/EC.

http://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536&qid=1421232837997&from=EN

2. روكمان-جرينبرج س. نقص الفوسفاتاز في الدم. تقرير مراجعة الغدد الصماء لدى الأطفال 2013؛ 10 (الملحق 2): 380-388.

وايت إم. بي. نقص الفوسفاتاز في الدم: نافذة الطبيعة على وظيفة الفوسفاتاز القلوية في البشر.

3. بيليزيكيان جيه بي، رايز إل جي.؛ مارتن تي جيه. مبادئ علم العظام الأحيائي. المجلد 1. الطبعة الثالثة. سان دييجو، كاليفورنيا. "أكاديميك بريس" 2008: 1573-1598.

4. وايت إم. بي ، جرينبرج س، سلمان ن.، وآخرون. "العلاج باستبدال الأنزيمات في نقص الفوسفاتاز المهدد للحياة. "نيو إنجلاند جورنال أوف ميديسين" 2012؛ 366 (10): 904-913.

5. سيشيا إس إس، ديربيشاير ج.، هاوورث جيه سي، هوجستراتين ج. الاعتلال العضلي ونقص الفوسفاتاز في الدم. أرشيف أمراض الطفولة 1990؛ 65 (1): 130-131.

6. بومجارتنر-سيجل إس، هابرلنت إي.، مام إس.، وآخرون. النوبات المتجاوبة مع البيريدوكسين كأول أعراض نقص الفوسفاتاز في الدم لدى الرضع الناجمة عن حالتين من الطفرة المغلطة

(c.677T>C, p.M226T; c.1112C>T, p.T371I)  في الأنسجة غير محددة الفوسفاتاز القلوية. العظام. 2007؛ 40 (6): 1655-1661.

7. وايت إم. بي، لونج إي.، ويلكوكس دبليو، وآخرون. نقص الفوسفاتاز في الدم: دراسة التاريخ الطبيعي لأشكال الاعتلال ما قبل الولادة ولدى الرضع. ملصق تم تقديمه في عام 2014 خلال مؤتمر قمة الجمعيات العلمية لطب الأطفال والاجتماع المشترك للجمعية الآسيوية للبحوث في مجال طب الأطفال، فانكوفر، كولومبيا البريطانية، كندا، 5 مايو، 2014. خلاصة 752416.

8. وايت إم. بي، روكمان-جرينبرج س.، هوفمان س.، وآخرون. تحسين نسبة البقاء على قيد الحياة مع علاج (أسفوتاز ألفا) في الأطفال المرضى المصابين بنقص الفوسفاتاز في الدم والمعرضين لخطر الموت. ملصق تمّ تقديمه في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لبحوث العظام والمعادن (ASBMR) 2014، هيوستن، 14 سبتمبر، 2014. الخلاصة 1097.

إن نص اللغة الأصلية لهذا البيان هو النسخة الرسمية المعتمدة، أما الترجمة فقد قدمت للمساعدة فقط، ويجب الرجوع لنص اللغة الأصلية الذي يمثل النسخة الوحيدة ذات التأثير القانوني.

Contacts

اتصالات الإعلام

ستيفاني فاجان

ناب المدير التنفيذي الأول لشؤون الاتصالات المؤسسية

هاتف:

203-271-8223



كيم دايموند

المدير التنفيذي لشؤون الاتصالات المؤسسية

هاتف:

203-439-9600



اتصالات المستثمرين

إيلينا ريدلوف، محلل مالي معتمد

المدير التنفيذي لشؤون علاقات المستثمرين

هاتف:

203-699-7722





Permalink: http://www.me-newswire.net/ar/news/15583/ar